Flokka greinina Hvernig Gene Therapy Works Inngangur að hvernig Gene Therapy Works
Manstu Charlie Gordon? Hann var stjarna " Flowers fyrir Algernon " fögnuður skáldsögu (og síðar Academy-Award-aðlaðandi kvikmynd) eftir Daniel Keyes í 1966.
Gordon var 32 ára gamall geðfatlaða maður sem fötlun mætti rekja til ómeðhöndlaða ræða fenýlketónmigu (PKU ), sjúkdómur sem er orsakast af missi gens. Að gen kóðar fyrir ensím sem lifrin amínósýruna fenýlalanín. Ef fólk með PKU borða matvæli sem innihalda fenýlalanín, efnasambandið og aukaafurðir þess að byggja upp í blóði sínu og verða eitrað, sem veldur skemmdum heila, tap á litarefni, flogum og fjölda annarra vandamála.
Í heimi skáldskaparins Gordon sigrar að lokum arfgengur sjúkdómur af gangast í tilraunaskyni undir skurðaðgerð til að auka upplýsingaöflun sína. Í raun og veru, fólk fætt með því skilyrði að hafa allt öðruvísi reynslu, en aðeins vegna þess að þeir fylgja ströngum lág-prótein fæði til að forðast matvæli sem innihalda fenýlalanín, svo sem kjöt af öllu tagi, mjólkurvörur, hnetur, baunir, tofu og gervi sætuefni aspartam.
Hin fullkomna lausn gæti liggja einhvers staðar á milli hættulegra aðgerðir heilans og strangari mataræði takmarkanir. Í staðreynd, the hugsjón lausn gæti verið að skipta um vantar gen svo að fólk með PKU getur notið hár-prótein matvæli eins mikið og fólk án þess. Þökk sé framförum í genameðferð - að bæta við nýjum genum frumur einstaklings til að skipta sem vantar eða bilaður gen - þetta virðist ómögulegt draumur gæti brátt að veruleika
Gene meðferð hefur koma a langur vegur frá því að. dimma daga 1990, þegar um mikið boðberi meðferð leiddi til dauða nokkurra sjúklinga. Vísindamenn hafa lært mikið á síðustu tveimur áratugum, ef til vill mikilvægasta sem er þetta: Gene meðferð er auðvelt að lýsa á pappír en miklu erfiðara að framkvæma í frumur úr mönnum. Til allrar hamingju fyrir okkur, þessi ákvörðuð vísindamenn hafa haldið áfram að vinna á ráðgáta þar, að lokum, genameðferð stendur ætla að gjörbylta nútíma læknisfræði.
Á næstu síðum, við erum að fara að taka hrun námskeið í geni meðferð - hvernig það virkar, hvað það er hægt að meðhöndla, hvers vegna það er erfiður og þegar það gæti verið í boði á staðnum heilsugæslustöð þinni. Áður en við komum á gen meðferð fljótur rekja, við skulum taka nokkrar undirbúnings hringi til að endurskoða grundvallaratriði DNA virka og genatjáningu
eitt gen,
[1] 