Út-af-líkama Gene Therapy
Hugmyndin um genameðferð hefur verið skoppar um heila vísindamanna í áratugi. Í raun var það Edward Tatum, bandarískur erfðafræðingur, sem fyrst lagði að erfðafræðilega sjúkdóma mætti lækna með " erfðatækni " árið 1966. Það sama ár, annar bandarískur, Joshua Lederberg, reyndar lýst upplýsingar um " virogenic meðferð " í grein sem birtist í The American náttúrufræðingur. Fjölmargir vísindamenn unnu þá ötullega að flytja gen meðferð frá hugmynd að veruleika. Árið 1972, lífefnafræðingur Paul Berg mynstrağur út hvernig á að snip út hluta af manna DNA og setja það inn í genamengi veiru, sem hann notaði síðan til að smita bakteríur frumur. Að lokum var hann fær um að fá bakteríur framleiða mannainsúlín. Tíu árum síðar, Ronald M. Evans sett gen fyrir vöxt rotta hormón í retró og síðan flutt að gen inn í frumur með músinni.
Allar þessar aðgerðir sem settar á svið fyrir gen meðferð byltingu. Fyrsti genameðferð prufa samþykkt af bandarísku Matvæla-og lyfjaeftirlit fór fram árið 1990. Réttarhöldin áherslu á sjúklingum með alvarlega samsetta ónæmisbrest (SCID), einnig þekktur sem " kúla drengur " Sjúkdómurinn eftir David Vetter, sem bjó í dauðhreinsaðri umhverfi plast kúla þar til hann lést árið 1984 á aldrinum 12.
Vísindamenn í þessari rannsókn er notað það sem er þekktur eins út-af-líkama genameðferð. Í fyrsta lagi, safnað þeir marrow úr sjúklingi með því að stinga sérstaka nál í gegnum húðina og inn í mjöðm. Þá, á rannsóknarstofu, verða þeir stofnfrumur úr merg retróveirum sem RNA hafi verið breytt til að innihalda gen sem tengist SCID. The víxlveirur sýkt stofhfrumumar og sett virk gen í gistiríkinu litningi. Next, vísindamenn tók verkfræðingur stofnfrumur og sprautað þá aftur inn í blóðrás sjúklingsins. Frumurnar gert beeline fyrir beinmerg og, eins og alla góða stofnfrumum, þroskast í mismunandi frumugerðum, þ.mt heilbrigðum T fruma með virka eintök af nauðsynlegum geninu. Using this aðferð, tugir barna með SCID hafa verið alveg lækna. En það er ekki eina sjúkdómur - eða nálgun - á lagalistanum í erfðafræðingar [Heimild: Nienhuis]
Í-the-líkama Gene Therapy
Hin algengasta leiðin til að gefa gen meðferð er að sprauta. genið-berandi veira beint inn í svæði sem hefur gölluðum frumur. James Wilson, prófessor í meinafræði og læknisfræði rannsóknir við háskólann í Pennsylvania, brautryðjandi þetta svokallaða &q
