Hvernig Gene Therapy Works

eirum hafa eigin vandamál sín. Mundu, víxlveirur sauma DNA þeirra í gistiríkinu litningi, sem er svolítið eins og að tína upp stutta setningu úr einni setningu og tengja það inn í lengri setningu. Ef innsetningu kemur ekki fram í bara á réttum stað, sem leiðir " tungumál " gæti ekki gera allir skilningarvit. Í sumum genameðferð rannsóknum þar sem retróveirum, hafa sjúklingar þróað hvítblæði og aðrar gerðir krabbameins vegna setja eitt gen raskar starfsemi annarra nærliggjandi gena. Þessi fylgikvilli hefur snert börn í SCID rannsóknum, þótt margir þeirra hafa barið krabbamein með öðrum meðferðum.

Vegna þessara mála, the US Food og Drug Administration (FDA) stjórnar öllum genameðferð vörur í United States gegnum miðju hennar fyrir Biologics mat og rannsóknir, eða CBER. Miðstöðin veitir einnig fyrirbyggjandi vísindalega og reglur ráðgjöf til læknis vísindamanna og framleiðendur sem hafa áhuga á að þróa mannlega vörur genameðferð. Rannsóknarmenn geta einnig snúið sér til National Institute of Health til leiðbeiningar og viðmiðunarreglur um framkvæmd klínískra rannsókna með genameðferð.

Til þessa miðju hefur ekki enn samþykkt nokkur maður genameðferð vöru til sölu, þó nokkrum áframhaldandi rannsóknum eru að framleiða vænleg úrslit. Næst munum við líta á nokkrar Undanfarin árangri í því sem margir telja er annað bylting genameðferð.
Sjúkdómar sem meðhöndlaðir voru með Gene meðferðir

Í kjölfar dauða Jesse Gelsinger er, FDA bannað James Wilson stundi gen meðferð tilraunir með mönnum. Aðrir vísindamenn, þó ekki starfa undir sömu takmörkunum.

Árið 2007, Jean Bennett, sameinda erfðafræði og læknir við háskólann í Pennsylvania School of Medicine, og eiginmaður hennar, Albert Maguire, a sjónu skurðlæknir á barnasjúkrahúsi í Philadelphia, hófst klínískri rannsókn til að læra gen meðferð meðferð vegna sjaldgæfs formi blindu þekktur sem Leber meðfædda amaurosis (LCA). A erfðabreytingar í geni sem kallast RPE65 veldur skorti á prótíni sem er mikilvægt að eðlilegri virkni í sjónu. Fólk sem skortir þessa prótein þjást framsækin sjónmissi uns þeir missa sjónar, yfirleitt eftir aldri 40.

Bennett og Maguire sett á RPE65 gen inn í eitlatengd veira, the mildari útgáfa af eitlaveiru . Þeir sprautuðu þá verkfræðingur veira í litlum skömmtum í retinas af þremur sjúklingum. The veira smita í sjónhimnu frumur sem byrja ólgandi út RPE65 prótein. Hó og sjá, framtíðarsýn af öllum þremur greinum batnað, og engin viðbjóðslegur a