Árið 1999 leiddi hann fasa I klínískri rannsókn til að prófa meðferð eitlaveiru byggir til meðferðar á sjaldgæfum erfðafræðilega ringulreið kallast omiþín transcarbamylase (OTC) skort. OTC er ensím sem hjálpar líkamanum brjóta niður umfram köfnunarefni. Án þess að auka ammoníakmagni þar sem heilinn verður fyrir eitrun. Ein geni á X litningi númer fyrir ensíms, sem gerir það að hugsjón frambjóðandi fyrir tilrauna meðferð. Wilson sett á tilboðsmarkað gen í lakari Eitlaveira agnir og síðan sprautað þá í lifur af 18 sjúklingum [Heimild: Neimark].
Hugmyndin var einföld: The veira myndi smita lifrarfrumum, sem myndi þá halda áfram að endurtaka sem OTC gen og byrja framleiðslu á ensíminu. Því miður, einn af sjúklingum 18 ára gamall Jesse Gelsinger, lést aðeins þremur dögum eftir að hafa fengið sprautu hans af verkfræðingur veira. Vísindamenn telja nú að líkami Gelsinger er fest gríðarlegt ónæmissvörun, sem leiðir til mikillar bilun líffæra. Það er bara einn af áhættu genameðferð, eins og við munum sjá á næstu síðu.
Gene Therapy Safety
dauði Jesse Gelsinger er töfrandi almenning, og það sent áfall veifa gegnum vísindasamfélaginu líka . Erfðafræðingar komu til sársaukafull vitneskju að gen meðferð, en auðvelt að skýringarmynd á pappír, komu færandi með áskoranir og pytti. Og það skipti ekki máli hvernig þeir leysa vandann -. Bæði inn- og út-af-líkama aðferðir kom með tilheyrandi áhættu
Fyrir í-the-líkama genameðferð, stærsta málið er ónæmur kerfi sjúklingsins. Líkaminn lítur Eitlaveiran agnir, jafnvel þeir bera mönnum gen, sem aðskotahluti. Þegar þeir koma inn hýsilfrumur, gestgjafi bregst við fara í skyndisókn til að losna við innrásarher. Þetta er það sem gerðist við Jesse Gelsinger. Ónæmiskerfi hans vissi ekki vírusa voru að reyna að vera hjálpsamur, og það hóf öflugt árás, gluggahleri niður líffæri hans í því ferli. Í dag, vísindamenn gæti gefið Gelsinger lægri meðferð skammta eða pretreat hann með ónæmisbælandi lyfjum. Annar valkostur að kanna felur " nakinn " DNA, sem vísar til kjamsýrusameindinni sviptur veiru flytjandi þess.
Út-af-the-líkama meðferðir treysta á retróv
